雷平?jīng)_：“ A型血友病就是缺Ⅷ因子，凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個(gè)出血性疾病，它主要是關(guān)節(jié)或肌肉、內(nèi)臟出血為主，最重要的危害就是致殘或者致死?！?/p>

國(guó)家藥監(jiān)局方面介紹，艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進(jìn)凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

據(jù)了解，A型血友病是臨床上最常見(jiàn)的種類(lèi)，約占血友病總?cè)藬?shù)的80%-85%。長(zhǎng)期以來(lái)，A型血友病患者采取預(yù)防性注射凝血因子來(lái)替代治療，每周需要2-3次靜脈注射，而且約有10%-30%的患者會(huì)出現(xiàn)凝血因子Ⅷ抑制物(抗體)，即對(duì)凝血因子注射不再應(yīng)答。

雷平?jīng)_：“在既往的時(shí)候，我們要給他進(jìn)行脫敏治療，他不是有抗體嗎，就是對(duì)抗體把它濃度降下來(lái)。這種脫敏治療成本很大，成功率也不高。一般都是12歲以下的小孩兒，如果脫敏的話還可以，脫敏以后要長(zhǎng)期的、規(guī)定的做預(yù)防治療，否則的話他會(huì)再次產(chǎn)生抗體，一旦產(chǎn)生了，再脫敏就不管用了?！?/p>

而此次艾美賽珠單抗獲批的適應(yīng)癥便為存在抗體的危重A型血友病，相關(guān)的兩項(xiàng)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)HAVEN1、HAVEN2研究表明，符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射，相比不注射的患者而言，出血風(fēng)險(xiǎn)降低87%。

雷平?jīng)_：“Ⅷ因子其實(shí)是個(gè)中介，它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子，Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過(guò)抗體的作用把兩個(gè)鏈接到一起來(lái)，活化X因子，但它作用機(jī)制不一樣，它是通過(guò)抗體產(chǎn)生的，對(duì)那些有抑制物的病人效果就特別好?！?/p>

新藥或于明年一季度上市 專(zhuān)家：按政策將適時(shí)納入醫(yī)保

2017年11月，艾美賽珠單抗率先在美國(guó)獲批注冊(cè)上市，隨后被中國(guó)藥監(jiān)部門(mén)納入優(yōu)先審評(píng)審批目錄，即進(jìn)入“綠色通道”。羅氏制藥相關(guān)工作人員向媒體透露，這款藥物正式上市時(shí)間或許要等到2019年第一季度。