一旦項目在臨床中展現(xiàn)出明確的成功信號,上市和商業(yè)化的接力棒,我們會交給更擅長的藥企和資本。大規(guī)模生產(chǎn)、市場注冊、商業(yè)化推廣及醫(yī)保準(zhǔn)入等復(fù)雜工作,應(yīng)當(dāng)由更具產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗和資本實(shí)力的生物技術(shù)公司或藥企來主導(dǎo),讓市場機(jī)制去完成商業(yè)價值的閉環(huán)。
試藥百次,幾乎全部失敗
第一財經(jīng):罕見病藥物研發(fā)的一大困難就是受試者招募。你自身“試藥”過多少次?目前,團(tuán)隊在推動多個管線研發(fā)時是否面臨受試者招募難的問題?
蔡磊:我自己大概嘗試了約100款藥物和方法。幾乎全部失敗。有一次上吐下瀉,出現(xiàn)了嚴(yán)重反應(yīng)。但這也沒什么,這是成功必須付出的代價,嘗試才有希望,等待只能是死亡。
罕見病過去長期面臨招募困難和緩慢的問題,現(xiàn)在有科研數(shù)據(jù)平臺和患者大規(guī)模社群,效率提升了幾十倍,能夠以小時為單位完成臨床招募。
第一財經(jīng):當(dāng)前,你最希望呼吁推動解決漸凍癥藥物研發(fā)中的哪一難題?
蔡磊:是突破性藥物的發(fā)現(xiàn)。目前全世界藥物(除了針對基因類型漸凍癥),依然沒有攻克漸凍癥的藥物。在經(jīng)過藥物微弱延緩疾病進(jìn)展后,病人依然面對死亡和絕望。
未來,我期待更多頂尖科學(xué)家投身于漸凍癥這一“硬骨頭”領(lǐng)域的基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究,同時希望大家對科學(xué)家們高風(fēng)險、顛覆性的原創(chuàng)想法給予更多包容與資助。共同推動研究數(shù)據(jù)、模型與成果的開放共享,建立高效協(xié)作網(wǎng)絡(luò),避免重復(fù)投入,共同聚焦關(guān)鍵瓶頸。