協(xié)和院長(zhǎng)呼吁加快制定罕見病防治法構(gòu)建全過程激勵(lì)體系

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2026-03-07 22:33:07 新浪新聞

我國(guó)通過優(yōu)先審批通道上市的罕見病藥品數(shù)量幾乎年年上升。今年1月新修訂的《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》正式發(fā)布，明確市場(chǎng)獨(dú)占期，為我國(guó)罕見病專門立法奠定了重要基礎(chǔ)。全國(guó)人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)表示，罕見病不僅是重大的民生問題，也是驅(qū)動(dòng)生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新、培育新質(zhì)生產(chǎn)力的戰(zhàn)略支點(diǎn)。

由于人口基數(shù)大，我國(guó)罕見病患者總數(shù)并不“罕見”。罕見病是發(fā)病率極低的疾病總稱，當(dāng)前全球預(yù)估約有10867種。據(jù)張抒揚(yáng)介紹，中國(guó)現(xiàn)有罕見病患者約2000萬人，每年新增超20萬。近年來，國(guó)家高度重視罕見病防治工作，防治保障體系建設(shè)取得積極進(jìn)展。但當(dāng)前罕見病防治相關(guān)制度仍較為分散、政策協(xié)同性不足、系統(tǒng)性不強(qiáng)，在預(yù)防、診療、用藥、醫(yī)療保障、協(xié)同機(jī)制等方面仍存在明顯短板。

罕見病患者面臨的主要挑戰(zhàn)是“無藥可醫(yī)”或“境外有藥，境內(nèi)無藥”。這并非單一因素所致，而是由研發(fā)投入不足、市場(chǎng)規(guī)模有限、注冊(cè)路徑不清晰以及企業(yè)預(yù)期不確定等多重機(jī)制共同作用的結(jié)果。對(duì)制藥企業(yè)而言，罕見病藥物研發(fā)成本高、患者基數(shù)小，若缺乏明確的政策支持和審評(píng)通道，進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的動(dòng)力長(zhǎng)期不足。

自2018年以來，國(guó)家衛(wèi)健委等有關(guān)部門先后發(fā)布兩批罕見病目錄，罕見病逐步被納入藥品審評(píng)審批和引進(jìn)機(jī)制的政策視野。根據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)和沙利文近期發(fā)布的報(bào)告，除受新冠疫情影響的2022年之外，經(jīng)由優(yōu)先審批上市的罕見病藥品數(shù)量近年來逐年上升，極大提高了罕見病藥物的可獲得性；同時(shí)，三批臨床急需境外新藥名單共納入81個(gè)品種，其中罕見病藥物占據(jù)重要比例。

然而，罕見病目錄外的罕見疾病的藥物研發(fā)如何保障？新藥上市后能否獲得穩(wěn)定的市場(chǎng)回報(bào)？引進(jìn)藥物甚至已經(jīng)“納?！彼幬锶绾未_保生產(chǎn)供應(yīng)？這些問題在不少創(chuàng)新藥企人士、罕見病患者和臨床專家看來，仍然缺少制度性解決方案。

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