美國紐約大學(xué)朗格尼移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利在接受采訪時(shí)表示,這類臨床試驗(yàn)?zāi)軌蚣{入總體健康狀況較好的患者,這讓他們對試驗(yàn)的預(yù)期有了更多理解。
2024年12月17日,美國紐約大學(xué)朗格尼健康中心的一個醫(yī)療團(tuán)隊(duì)宣布,基因編輯的豬腎臟第三次被移植到活人體內(nèi)。這次移植被認(rèn)為是解決器官供應(yīng)危機(jī)的一種方法。接受移植的是一名53歲的女性托瓦娜·魯尼,她在1999年捐獻(xiàn)了一個腎臟給母親,幾年后因懷孕期間并發(fā)癥導(dǎo)致的高血壓而患上腎衰竭。自2016年起,她需要透析治療,并被列入腎移植等待名單。由于血液中抗體水平異常高,幾乎不可能找到合適的匹配腎臟。在等待近八年后,她失去了支持透析的血管。
鑒于這種情況,魯尼獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局的“同情使用”許可。2024年11月25日,朗格尼健康中心的外科醫(yī)生進(jìn)行了7個小時(shí)的手術(shù),在她體內(nèi)植入一個經(jīng)過基因編輯的豬腎臟。這個豬腎臟由美國生物技術(shù)公司United Therapeutics的子公司Revivicor開發(fā),經(jīng)過10處基因編輯改造,消除了3種免疫原性抗原和一種豬生長激素受體,同時(shí)引入了6個人類轉(zhuǎn)基因,以降低免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。
術(shù)后11天觀察期內(nèi),魯尼于12月6日出院,擺脫了透析。她身上裝備了可穿戴式追蹤器,可以將心率、血壓和其他健康數(shù)據(jù)傳回醫(yī)療團(tuán)隊(duì)。她每天去醫(yī)院進(jìn)行面對面評估,預(yù)計(jì)三個月內(nèi)能返回阿拉巴馬州的家中。魯尼表示,她感到非常高興,精力充沛,這是八年來從未有過的感覺。
這是異種移植歷史上第三次使用來自基因編輯豬的腎臟進(jìn)行移植。2024年4月,同一團(tuán)隊(duì)曾為一名54歲的新澤西州婦女麗莎·皮薩諾進(jìn)行了機(jī)械心臟泵和基因編輯豬腎聯(lián)合手術(shù)。盡管術(shù)后沒有表現(xiàn)出器官排斥跡象,但移植的豬腎因血流不足而出現(xiàn)衰竭,最終被切除。皮薩諾后來轉(zhuǎn)入臨終關(guān)懷并于7月去世。
美國紐約大學(xué)朗格尼移植研究所所長羅伯特·蒙哥馬利在接受采訪時(shí)表示,這次臨床試驗(yàn)有助于更好地理解未來試驗(yàn)的預(yù)期,可以納入總體健康狀況較好的患者
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