7歲血癌女孩絕境逢生，這項(xiàng)療法為何成為“最后希望”？ CAR-T療法的奇跡與挑戰(zhàn)

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2025-11-06 16:02:48 虎嗅

7歲血癌女孩絕境逢生，這項(xiàng)療法為何成為“最后希望”？ CAR-T療法的奇跡與挑戰(zhàn)！2012年，7歲的血液癌癥患者Emily Whitehead通過實(shí)驗(yàn)性CAR-T療法獲得重生，至今已無癌生存十幾年。這一案例讓CAR-T療法走進(jìn)臨床視野，其背后是長達(dá)幾十年的科研接力。目前，全球已有七款產(chǎn)品獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，中國也迎來了本土及合作產(chǎn)品，在臨床研究和商業(yè)化方面取得了顯著成績。CAR-T療法技術(shù)正迅速迭代演進(jìn)，這項(xiàng)能重啟免疫的“活的藥物”成為患者的希望。

進(jìn)入11月，2025年國家醫(yī)保談判傳來好消息，高達(dá)百萬元一劑的CAR-T療法有望納入商保。據(jù)報(bào)道，目前國內(nèi)有5款CAR-T藥物均通過專家評審，走上了談判桌。此前，由于價(jià)格高昂，CAR-T藥物始終未進(jìn)入“國談”門檻。高成本不僅源自個(gè)體化定制、復(fù)雜的細(xì)胞制備流程，也反映了創(chuàng)新藥物商業(yè)化的艱難。因此，CAR-T能否進(jìn)入醫(yī)?；蛏瘫ｓw系，一直是公眾和行業(yè)的關(guān)注焦點(diǎn)，談判桌上的價(jià)格博弈牽動(dòng)著無數(shù)患者的心。

CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法是細(xì)胞基因治療領(lǐng)域的革命性突破，被稱為“活的藥物”。該療法利用患者自身的免疫細(xì)胞——T細(xì)胞，通過基因工程技術(shù)將其改造成殺傷力強(qiáng)大的CAR-T細(xì)胞，再回輸患者體內(nèi)。CAR-T細(xì)胞可特異性識別并清除表達(dá)靶抗原的癌細(xì)胞，為標(biāo)準(zhǔn)治療無效的患者帶來長期緩解的可能。

Emily Whitehead在2012年4月接受CAR-T療法時(shí)，患有B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL），經(jīng)歷兩次復(fù)發(fā)后對所有標(biāo)準(zhǔn)化療產(chǎn)生了抵抗。她的父母選擇了當(dāng)時(shí)仍在臨床試驗(yàn)階段的CAR-T療法——CTL019（tisagenlecleucel）。Emily成為全球首位接受CAR-T療法的兒童患者。盡管她經(jīng)歷了嚴(yán)重的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），但使用托珠單抗干預(yù)后，癥狀迅速逆轉(zhuǎn)，使她脫離了生命危險(xiǎn)。這一案例確立了托珠單抗作為CAR-T相關(guān)CRS的標(biāo)準(zhǔn)管理方案，極大提升了該療法的安全性，并推動(dòng)了CAR-T的商業(yè)化進(jìn)程。

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