近日,山東濟(jì)南,7歲男孩小石頭拉著爸爸的手完成了人生首次親子跑。小石頭不滿(mǎn)一歲時(shí)確診罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥(簡(jiǎn)稱(chēng)SMA),醫(yī)生曾表示其“活不過(guò)2歲”。從無(wú)藥可治到有藥治不起,這個(gè)家庭數(shù)次陷入絕境。
2021年,曾經(jīng)每針70萬(wàn)元的“天價(jià)”救命藥——諾西那生鈉注射液經(jīng)國(guó)家醫(yī)保談判,以3萬(wàn)余元被納入醫(yī)保。如今,小石頭每年的藥費(fèi)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后自費(fèi)4萬(wàn)元左右,他已經(jīng)成為一名小學(xué)生,還交到了很多新朋友。石頭爸爸說(shuō),“是國(guó)家讓石頭逆天改命?!?025年12月7日公布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中,罕見(jiàn)病用藥數(shù)量超過(guò)100種,覆蓋病種超50種,為全國(guó)2000余萬(wàn)罕見(jiàn)病患者及其家庭點(diǎn)亮希望。