第19個(gè)國際罕見病日多方共舉托舉希望

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2026-02-27 11:12:40 中國新聞網(wǎng)

罕見病不僅僅是醫(yī)學(xué)層面的診療問題，更是一個(gè)深度的社會(huì)和民生問題。上海市罕見病防治基金會(huì)理事長、中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員黃國英表示，希望通過全社會(huì)的共同努力，幫助罕見病患者真正回歸社會(huì)，成為社會(huì)大家庭中的一員。這需要多方力量的共同托舉。

談及藥品研發(fā)，黃國英認(rèn)為，罕見病藥物的研發(fā)涉及罕見病的基礎(chǔ)研究，包括疾病的病因、發(fā)生和發(fā)展。如果機(jī)制不搞清楚，藥品的研發(fā)便無從談起。罕見病的救助和平常疾病的救助不完全一樣。很多平常疾病患者的救助量是可以預(yù)計(jì)的；而對罕見病患者的救助，有時(shí)涉及高價(jià)格、高值的產(chǎn)品，往往需要終生用藥，因此投入是持續(xù)的。上海市罕見病防治基金會(huì)除了調(diào)動(dòng)社會(huì)的愛心力量外，還要推動(dòng)相關(guān)工作，如科普宣傳、立法研究、醫(yī)護(hù)人員以及民眾罕見病知識的普及和培訓(xùn)。

以戈謝病為例，目前有藥可治，足量、足療程的酶替代治療是主要的方法，能夠有效逆轉(zhuǎn)戈謝病病人所造成的臟器損害，前提是必須一直用藥。然而，藥價(jià)昂貴。如果延誤治療，會(huì)造成嚴(yán)重的后果，包括臟器損傷、骨骼畸形，甚至生命威脅。即使以后再用藥也不能完全恢復(fù)到正常狀態(tài)。因此，早期、持續(xù)治療能有效地挽救患者的生命和保護(hù)他們的健康。

“萬分之一的遇見”罕見病公益科普活動(dòng)是上海市罕見病防治基金會(huì)與相關(guān)媒體自2021年以來連續(xù)舉辦的第五屆罕見病主題展與公益活動(dòng)。這不僅是上海市罕見病防治基金會(huì)深耕多年的縮影，更是“上海溫度”不斷積蓄、持續(xù)升高的見證。在黃國英看來，罕見病患者是用生命的代價(jià)和時(shí)間賽跑。他說，罕見病患者群體是需要全社會(huì)共同關(guān)注的，治療藥物不斷創(chuàng)新，政策持續(xù)完善，保障機(jī)制也不斷成熟，讓罕見病患者用得上藥、用得起藥的夢想正不斷接近現(xiàn)實(shí)。面對罕見病患者遇到的挑戰(zhàn)，上海從未停止探索的腳步。早在2013年，上海便通過“多方共擔(dān)”模式，為破解罕見病高值用藥保障難題提供了最早的方案，這一探索也為后續(xù)浙江、江蘇等地的政策探索提供了重要范本。

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