打一針有望治愈先天性耳聾基因療法實(shí)現(xiàn)聽力恢復(fù)

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2026-04-23 19:30:14 手機(jī)光明網(wǎng)

一項(xiàng)新研究表明，基因療法可顯著改善先天失聰或重度聽力損失患者的聽力。瑞典卡羅林斯卡醫(yī)學(xué)院的研究人員與多家醫(yī)院及高校合作，對(duì)10名患者進(jìn)行了治療，所有病例的聽力均得到改善，且該療法耐受性良好。相關(guān)研究成果已經(jīng)發(fā)表于英國(guó)學(xué)術(shù)期刊《自然醫(yī)學(xué)》。

耳聾基因治療領(lǐng)域取得了一大突破，有望徹底改變患者的生活。研究的臨床試驗(yàn)在5家醫(yī)院開展，共有10名年齡在1至24歲之間的患者。這些患者都攜帶一種與聽力喪失相關(guān)的基因突變，這種突變會(huì)阻礙人體產(chǎn)生足夠的耳畸蛋白，而耳畸蛋白對(duì)于將聲音信號(hào)從內(nèi)耳傳遞至大腦至關(guān)重要。

為了解決這一問題，研究人員采用合成腺相關(guān)病毒作為載體，將相關(guān)基因直接遞送至患者內(nèi)耳。治療通過單次注射完成，注射位置為耳蝸底部的膜。效果很快就顯現(xiàn)出來了。大多數(shù)患者在治療后一個(gè)月內(nèi)開始恢復(fù)部分聽力。6個(gè)月后，所有參與者的聽力均有明顯改善。平均而言，患者可感知聲音的聽力閾值從106分貝降至52分貝。兒童患者的反應(yīng)尤為突出，尤其是5至8歲的年齡段。一名7歲女孩在接受治療僅4個(gè)月后，聽力幾乎完全恢復(fù)，已能與母親進(jìn)行日常對(duì)話。成年患者也經(jīng)歷了具有臨床意義的聽力改善。

這是該方法首次同步在青少年和成年人中進(jìn)行驗(yàn)證。許多參與者的聽力得到大幅提升，這將對(duì)其生活質(zhì)量產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。接下來，研究人員將對(duì)這些患者進(jìn)行隨訪，以觀察治療效果的持久性。初步結(jié)果表明，該基因療法在從幼兒期到成年期的患者中均具有安全性和良好耐受性，迄今尚未觀察到嚴(yán)重不良事件。

目前，該試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，需通過延長(zhǎng)隨訪時(shí)間以進(jìn)一步確認(rèn)其長(zhǎng)期安全性和有效性。研究人員強(qiáng)調(diào)，該基因治療法只是一個(gè)起點(diǎn)，他們與其他研究者正將工作拓展至其他更常見的致聾基因。這些靶點(diǎn)的治療更為復(fù)雜，但目前的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已取得令人鼓舞的結(jié)果。未來患有不同類型遺傳性耳聾突變的患者都將有望獲得針對(duì)性治療。

(責(zé)任編輯：0764)

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