蔡磊僅存眼部活動能力極限操作下的生命抗爭(3)

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2026-04-24 07:38:46 冀盼夏愛追星

平臺依托“患者共同體”模式，系統(tǒng)性地開展了真實世界數(shù)據(jù)研究、多組學生物樣本庫建設與全維度數(shù)據(jù)采集工作。僅過去24個月，平臺科研投入已超過8000萬元，經(jīng)費主要來源于其關聯(lián)的“破冰驛站”公益直播間。2025年，平臺與全球多個科研團隊、生物科技公司及醫(yī)院合作，參與了近百個漸凍癥科研合作項目，并助力15個藥物管線及治療技術實現(xiàn)臨床轉化突破。

技術引擎同樣強大。團隊搭建的漸凍癥AI科研大腦重新閱讀、研究梳理了近4萬篇漸凍癥科研文獻，整理并分析了數(shù)百個藥物并根據(jù)臨床前藥物實驗效果進行排名。這種人工智能輔助的高效篩選，將科研靈感系統(tǒng)化、工程化，大大加速了藥物靶點和研發(fā)路徑的識別過程。

在近300條藥物管線的戰(zhàn)略布局中，蔡磊團隊采取了“廣泛撒網(wǎng)、重點突破”的策略。這個布局涵蓋了從老藥新用、中藥挖掘到基因療法、干細胞療法等全鏈條。其中最引人注目的突破，是針對SOD1基因突變型漸凍癥的創(chuàng)新siRNA療法RAG-17。

RAG-17是由蔡磊與中美瑞康李龍承博士團隊共同推進的治療SOD1基因型漸凍癥的小核酸藥物，該基因型在遺傳性漸凍癥患者中占比約20%。該藥物于2024年11月24日獲得美國FDA孤兒藥資格認定，并于2025年2月進入一期臨床試驗階段，成為全球首個在中美同步獲批臨床試驗的漸凍癥療法。

2026年，RAG-17在浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院完成II期臨床試驗首例患者給藥。一期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示：受試者運動神經(jīng)元功能衰退速率降低67%，呼吸肌功能指標改善達41%，未出現(xiàn)嚴重不良反應事件。更令人震驚的是，從靶點確認到藥物進入人體，整個過程僅用時三年，不到傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期的三分之一。

傳統(tǒng)由藥企主導的藥物研發(fā)模式，通常具有周期長、成本高、風險集中、患者話語權弱等特點。一個藥物從實驗室到上市，平均需要10年以上時間和數(shù)十億美元投入。而蔡磊推動的“患者驅動型”研發(fā)體系，正在顛覆這一傳統(tǒng)范式。

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