“罕見病目錄認(rèn)定的疾病大多是臨床需求比較急迫，疾病負(fù)擔(dān)較為嚴(yán)重，社會(huì)關(guān)注度較高的疾病。”王曉暉認(rèn)為，對(duì)藥監(jiān)部門來(lái)說(shuō)，納入目錄內(nèi)的病種在藥品優(yōu)先審評(píng)審批、免臨床試驗(yàn)等方面就具有了依據(jù)，可以讓全球孤兒藥盡快登陸中國(guó)市場(chǎng)。

實(shí)際上，孤兒藥正在“小跑”進(jìn)入中國(guó)。優(yōu)先審評(píng)審批、減免臨床試驗(yàn)、有條件批準(zhǔn)上市、延長(zhǎng)數(shù)據(jù)保護(hù)期……近年來(lái)，一系列藥審新政密集出臺(tái)。

今年5月23日，國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合公布藥審新政，進(jìn)口罕見病藥品可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。

“目錄的出臺(tái)加之藥品審批新政，將讓罕見病藥物研發(fā)企業(yè)享受更多政策紅利，從而激發(fā)企業(yè)對(duì)孤兒藥研發(fā)的積極性。”北京協(xié)和醫(yī)院臨床藥理研究中心白樺希望，未來(lái)重癥肌無(wú)力患者可以有更多用藥選擇，不再僅僅依賴“小明”。

罕見病目錄出臺(tái)背后 醫(yī)保部門缺席

罕見病目錄出臺(tái)的“弊”也同樣明顯。

王曉暉認(rèn)為，加速孤兒藥上市進(jìn)程的同時(shí)，罕見病目錄還為醫(yī)保部門未來(lái)制定和完善罕見病相關(guān)醫(yī)療保障制度提供了參考。

但在劉軍帥看來(lái)，情況并不樂(lè)觀。他認(rèn)為，對(duì)患者來(lái)說(shuō)，更好的醫(yī)療保障制度最為重要，罕見病保障應(yīng)該由醫(yī)保部門領(lǐng)銜，但此次五部委聯(lián)合公布目錄，并沒(méi)有醫(yī)保部門的身影，“一個(gè)最關(guān)鍵的部門沒(méi)有會(huì)簽?！?/p>

而醫(yī)保資源有限，罕見病人群與費(fèi)用規(guī)模數(shù)據(jù)不清，在多個(gè)主管部門并未達(dá)成共識(shí)的情況下公布目錄，或?qū)⒆屷t(yī)保部門進(jìn)退兩難，暫時(shí)擱置孤兒藥進(jìn)入醫(yī)保的議程。

此外，罕見病目錄的擴(kuò)容標(biāo)準(zhǔn)，有待進(jìn)一步細(xì)化。今年6月5日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《罕見病目錄制訂工作程序》，對(duì)罕見病目錄的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)作出規(guī)定。