這種由神經(jīng)與肌肉接頭處傳導(dǎo)障礙所引起，慢性的、罕見的自體免疫性疾病，目前尚不能治愈。有專家按1/5000的患病率估算，推測中國重癥肌無力患者大約有65萬人之多。

漫長的冬天過去，在死亡線上掙扎半年之久的王哲又活了過來。在三甲醫(yī)院，他同樣被確診為重癥肌無力。開始接受治療后，疾病變成身體里的困獸，他開始與它和平共處。

與王哲相比，楊希承受得更多。得病后，她面對(duì)不只有朋友的疏遠(yuǎn)，還有來自至親的排斥，按照布依族的習(xí)俗，患了重病的女孩不能在娘家過年。疾病沒有摧毀她，但這一切把她緊緊纏住，“覺得自己要死掉了”。

盡管如此，重癥肌無力患者仍是罕見病病友里“幸運(yùn)”的少數(shù)。

目前全球已知7000多種罕見病中，僅5%有有效藥物，重癥肌無力是其中之一。由上海中西三維藥業(yè)有限公司生產(chǎn)的溴吡斯的明，可用于治療重癥肌無力。這種被患者稱為“小明”的特效藥，是維持他們正常生活的“大力丸”。雖然美羅華等進(jìn)口特效藥也可用于重癥肌無力治療，但與20元一瓶的“小明”相比，藥價(jià)高昂，并且不在醫(yī)保報(bào)銷范圍內(nèi)。

不過，由于依賴單一藥物，重癥肌無力患者不得不承受救命藥斷供的風(fēng)險(xiǎn)。2016年，因?yàn)樗帍S產(chǎn)能升級(jí)新舊廠房更替，“小明”大面積斷貨。即便是藥廠正常生產(chǎn)的情況下，仍有患者因?yàn)椤靶∶鳌辈辉诋?dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)采購計(jì)劃中，不得不跨省買藥。找人代購少則40元，多則七八十元，最貴時(shí)被炒到160元一瓶。

救命“孤兒藥”難入醫(yī)保目錄

他們的遭遇并非個(gè)例，而是中國罕見病患者群體的縮影。