據(jù)報(bào)道，美國(guó)為患者提供未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療項(xiàng)目的診所數(shù)以百計(jì)。有關(guān)統(tǒng)計(jì)顯示，美國(guó)目前至少有351家企業(yè)參與直接面向患者的干細(xì)胞治療項(xiàng)目，且提供這些治療的診所多達(dá)570家。

　　面對(duì)各方的關(guān)切，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng)高特里布在承諾全面執(zhí)行《藥品有權(quán)嘗試法》的同時(shí)也警告，如果發(fā)現(xiàn)有人趁機(jī)踐踏法規(guī)或趁病人之危，他們肯定不會(huì)袖手旁觀。

　　實(shí)施后又遭遇新問(wèn)題

　　除引發(fā)爭(zhēng)議之外，新的聯(lián)邦立法《藥品有權(quán)嘗試法》在正式實(shí)施后也并不是一帆風(fēng)順。雖然該法案簡(jiǎn)化了患者使用新藥的途徑，但具體執(zhí)行起來(lái)仍會(huì)有相當(dāng)?shù)碾y度。

　　目前，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)設(shè)有一個(gè)令新藥可被“同情使用”的項(xiàng)目。該項(xiàng)目允許致命疾病患者申請(qǐng)使用經(jīng)過(guò)評(píng)估委員會(huì)和專家認(rèn)定的實(shí)驗(yàn)藥品。

　　有關(guān)數(shù)字顯示，自2009年10月開始實(shí)行，到2014年9月的約5年時(shí)間中，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局通過(guò)該項(xiàng)目共受理了6029項(xiàng)申請(qǐng)，其中5996項(xiàng)獲得批準(zhǔn)。

　　按現(xiàn)行規(guī)定，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局需要審查試驗(yàn)藥品的臨床應(yīng)用，醫(yī)生和藥企也必須作出承諾，并按照規(guī)定方式為患者提供試驗(yàn)藥品。

　　然而，在沒有得到主管部門認(rèn)可的情況下，即使患者強(qiáng)烈要求，藥企也多半選擇婉拒。近年來(lái)，隨著申請(qǐng)的患者不斷增多，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的“嚴(yán)格規(guī)定”也引起了越來(lái)越多的不滿。

　　有此前車之鑒，可以預(yù)計(jì)新的聯(lián)邦立法《藥品有權(quán)嘗試法》在實(shí)施中也會(huì)遇到諸多問(wèn)題。例如，《藥品有權(quán)嘗試法》雖然允許患者使用試驗(yàn)藥物，但并未要求藥企必須提供這些藥物。而藥企拒絕提供的理由有很多，比如新藥成本很高，數(shù)量有限，且?guī)缀鯖]有任何保險(xiǎn)等。

　　同時(shí)，藥企也有許多擔(dān)憂。一方面，在未獲得批準(zhǔn)之前就提供藥物會(huì)使他們面臨潛在的訴訟風(fēng)險(xiǎn)，如果藥物被證明無(wú)效或出現(xiàn)不可預(yù)知的副作用。盡管新的聯(lián)邦立法給予了藥企一些保護(hù)，但這些保護(hù)措施仍沒有通過(guò)法院的考驗(yàn)。在此之前，藥企通常會(huì)采取謹(jǐn)慎態(tài)度。

　　另一方面，藥企還擔(dān)心，在試驗(yàn)期間向患者提供藥物可能會(huì)影響到其藥品的審批過(guò)程，盡管新的聯(lián)邦立法禁止采用相關(guān)數(shù)據(jù)，除非危及生命安全。他們稱，在嚴(yán)格控制的情景之外使用新藥很容易出現(xiàn)意外，而不良后果會(huì)對(duì)隨后的藥品審批產(chǎn)生負(fù)面影響。