2012年，我們的團隊從一位有酶缺陷的捐獻者身上分離出肝細胞，并把它們注入一位肝臟有另一種缺陷的病人體內(nèi)，從而達到治療的目的。這種治療策略是安全的，因為盡管移植的肝臟缺少一種酶，但幾十億個移植細胞不足以在接受者身上產(chǎn)生與捐獻者相同的疾病。相反，移植細胞卻足以緩解病癥，因此移植是必要的。移植的肝細胞可以提供病人的肝臟不能行使的功能，同時病人的肝臟仍能行使移植的肝細胞缺少的功能——就像是一種“拼圖”的互相補償，從而不必移植整個器官。正是用這種方法，我們成功地治療了一個病人的苯丙尿酮癥。

到目前為止，有兩名苯丙尿酮癥患者接受了肝細胞移植。幾個月前，我們展示了“拼圖”移植，而現(xiàn)在，我們和布魯塞爾的團隊將其變成了現(xiàn)實。另外，這種方法并不僅限于治療苯丙尿酮癥。無論如何，我們的工作不會止步于此。因為在過去幾年中，我們也仔細考察了干細胞的應用潛力。

　　Ⅳ·干細胞療法的借用

干細胞是一類能夠分化為不同成熟細胞的細胞。然而，干細胞常常分化不完全，導致分化后的細胞具有不同程度的功能，有些甚至還會功能不全。為了治療代謝類疾病，不僅需要找出最有活力的干細胞，還要保證它能分化為成熟、完整的肝臟細胞。但是，從20世紀60年代發(fā)現(xiàn)干細胞以來，沒有任何一種干細胞能通過嚴格的肝功能檢測。

這時，我們在分離和制備移植肝細胞上的經(jīng)驗就派上用場了。我們的團隊在胎盤羊膜上皮細胞中找到了一種干細胞，其在治療肝臟疾病上有非常大的潛力。羊膜是一種袋狀膜，它包裹著胎兒，讓胎兒在9個月的妊娠期內(nèi)沉浸在羊水中，受到保護。

特別的是，羊膜是一種沒有血管且結構簡單的組織，堅韌而有彈性。羊膜的最里面是一層上皮細胞（AE細胞），與胎兒直接接觸。這些細胞在妊娠開始的頭幾天就形成了，那時嬰兒還只是一個很小的胚胎，一大團細胞還沒分裂成不同的組織。在生命形成的最初幾天，一些細胞離開胚胎形成了羊膜，而羊膜正是妊娠成功的必要條件。AE細胞整齊而結實，發(fā)揮著多種功能，包括生成羊水以及在9個月后“打破羊水”。更重要的是，AE細胞還能保護胎兒免受母體免疫系統(tǒng)的傷害。若沒有胎盤這一媒介，尤其是羊膜中的AE細胞，胎兒很可能會被母體的免疫系統(tǒng)認作為“外來物質(zhì)”——畢竟胎兒中有一半遺傳物質(zhì)來自父系（而另一半顯然來自母系）——因此會被母體排斥，早期自發(fā)性流產(chǎn)通常就是這種情況。