我國(guó)有1.4億糖尿病患者，其中1型糖尿病多發(fā)于兒童及青少年。近年來，國(guó)際上胰島移植后5年完全脫離胰島素的患者比例已上升到60%，有的患者甚至維持治愈長(zhǎng)達(dá)20余年。然而，傳統(tǒng)胰島移植受限于供體嚴(yán)重匱乏，無法惠及廣大患者。如何實(shí)現(xiàn)胰島組織的規(guī)?；偕?，成為亟待攻克的世界性難題。

近日，海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）殷浩教授團(tuán)隊(duì)與中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新研究員團(tuán)隊(duì)合作，在國(guó)際上首次利用自體與異體干細(xì)胞來源的再生胰島微創(chuàng)移植，實(shí)現(xiàn)了3例1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調(diào)控。相關(guān)研究成果發(fā)表在《柳葉刀·糖尿病與內(nèi)分泌學(xué)》期刊上。

這是該聯(lián)合團(tuán)隊(duì)繼2021年利用再生胰島移植全球首次治愈2型糖尿病后的又一創(chuàng)新突破，標(biāo)志著糖尿病治療有望進(jìn)入“再生胰島移植治療”新紀(jì)元?；谧灾髦R(shí)產(chǎn)權(quán)開發(fā)的“異體人再生胰島注射液”，于2025年4月和2026年1月先后獲得中國(guó)和美國(guó)的新藥臨床試驗(yàn)批件，是全球唯一同時(shí)獲批中美兩國(guó)IND的再生胰島藥物。目前即將進(jìn)入Ⅱ期臨床實(shí)驗(yàn)。

1型糖尿病長(zhǎng)期以來被視為無法逆轉(zhuǎn)的慢性疾病，可能引發(fā)腎臟衰竭、失明、心腦血管損傷、低血糖昏迷甚至死亡等嚴(yán)重并發(fā)癥，患者必須終身依賴胰島素注射與頻繁的血糖監(jiān)測(cè)。程新介紹，通過給患者“更換零件”，即利用“內(nèi)胚層干細(xì)胞”作為原材料，在體外重新構(gòu)建出在血糖調(diào)控中起關(guān)鍵作用的胰島組織——“再生胰島組織”，可以實(shí)現(xiàn)糖尿病的功能性治愈。

研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)過二十多年的深入研究，建立了一套全新的技術(shù)體系——不再?gòu)摹岸嗄芨杉?xì)胞”出發(fā)，而是直接從“樹干”的特定位置內(nèi)胚層干細(xì)胞出發(fā)。這一新方法的優(yōu)勢(shì)在于分化方向明確，只朝胰腺、肝臟等目標(biāo)細(xì)胞前進(jìn)，流程從過去的40天縮短到了14天，且不會(huì)無限增殖，從根本上解決了成瘤風(fēng)險(xiǎn)。

此次臨床病例涵蓋了世界首例自體與中國(guó)首例異體再生胰島移植治療1型糖尿病，以及世界首例再生胰島移植治療兒童1型糖尿病的情況，其中最長(zhǎng)一例已實(shí)現(xiàn)臨床治愈超過26個(gè)月。無論是自體還是異體再生胰島移植，都能幫助1型糖尿病患者重建胰島功能、自主調(diào)控血糖，甚至擺脫胰島素依賴，長(zhǎng)期改善血糖水平，避免并發(fā)癥發(fā)生。目前該療法需聯(lián)合使用免疫抑制治療，以防止自身免疫問題導(dǎo)致病情復(fù)發(fā)。

這項(xiàng)全球領(lǐng)先的技術(shù)背后，承載著兩段跨越半個(gè)多世紀(jì)的科學(xué)情結(jié)。1965年中國(guó)科學(xué)院生物化學(xué)研究所聯(lián)合其他機(jī)構(gòu)，世界首次人工全合成結(jié)晶牛胰島素，為后續(xù)用化學(xué)合成的生物大分子治療糖尿病奠定了重要基礎(chǔ)。1976年上海長(zhǎng)征醫(yī)院成功開展首例腎臟移植，至今已完成8千余例各類器官移植。從化學(xué)藥物到生物大分子藥物，從大器官移植到胰島組織移植，再到如今的再生胰島藥物，上海正引領(lǐng)糖尿病治療研究從“控制延緩”向“功能性治愈”跨越，實(shí)現(xiàn)了從“治標(biāo)”到“治本”的轉(zhuǎn)變。

此次突破離不開基礎(chǔ)研究與臨床的深度融合。長(zhǎng)征醫(yī)院與中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心通過“強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合”，形成了“臨床痛點(diǎn)-基礎(chǔ)研究-臨床驗(yàn)證-創(chuàng)新藥物轉(zhuǎn)化”的“雙向循環(huán)”機(jī)制，推動(dòng)了這一世界領(lǐng)先的中國(guó)原創(chuàng)生物醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)展。