一針百萬元的抗癌藥有望大幅降價(jià) 商業(yè)保險(xiǎn)或納入覆蓋(4)

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2025-11-17 13:25:26 海報(bào)新聞

陳竹團(tuán)隊(duì)體內(nèi)CAR-T藥物的研究現(xiàn)在處于I期臨床階段。I期臨床納入了5例復(fù)發(fā)難治性SLE女性患者，首要目標(biāo)是探索藥物的安全性。在安全的基礎(chǔ)上再觀察有效性，按照SLE治療指南，療效觀察通常持續(xù)三個(gè)月，有初步療效才會(huì)申請Ⅱ期。Ⅱ期、Ⅲ期臨床需擴(kuò)大樣本，進(jìn)一步驗(yàn)證藥物在更廣大人群中的療效。

從2012年第一個(gè)患者到2017年獲批，CAR-T藥物已算是快速上市的佼佼者。陳竹認(rèn)為，CAR-T針對的很多難治性疾病還沒有標(biāo)準(zhǔn)治療方案，研究樣本量仍很小，且由于倫理問題，臨床研究很難設(shè)置對照組。一項(xiàng)不到一百例病人的研究，就可能推動(dòng)一個(gè)CAR-T藥物獲批。國際上，針對自身免疫性疾病的CAR-T療法，速度最快的藥企已完成了Ⅱ期臨床，開始準(zhǔn)備Ⅲ期，有可能三年后能夠看到該療法獲批。而國內(nèi)可能要五年，而且是從傳統(tǒng)的體外CAR-T開始破冰。

前述學(xué)者表示，業(yè)內(nèi)共識是，從藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到上市銷售，創(chuàng)新藥的研發(fā)平均耗時(shí)10年、耗資10億美元，成功率卻可能只有1％。去年國內(nèi)獲批上市的SLE靶向生物制劑泰它西普，從研發(fā)到上市也經(jīng)歷了近12年。

陳竹團(tuán)隊(duì)從2023年開始做臨床前研究，2024年底制定了臨床研究方案，向醫(yī)院的倫理委員會(huì)提交審查報(bào)告，三個(gè)月后正式啟動(dòng)了臨床試驗(yàn)。倫理審查也是必要的監(jiān)管環(huán)節(jié)。他表示，體內(nèi)CAR-T療法是在體內(nèi)改造T細(xì)胞，藥物形式上屬于化學(xué)藥物，還沒有劃歸傳統(tǒng)的細(xì)胞治療藥物。細(xì)胞治療藥物原則上要求醫(yī)院的倫理委員會(huì)以及省級衛(wèi)生健康部門的兩級審批和備案。

對于CAR-T療法來說，T細(xì)胞的改造涉及基因編輯。劉明耀表示，基因編輯的異體CAR-T雖然解決了短期免疫排異的問題，但外源的CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)生存時(shí)間最多3—6個(gè)月，最終會(huì)因被排異而失效。倫理審查時(shí)還會(huì)因?yàn)橛玫搅嘶蚓庉嫾夹g(shù)，而被反復(fù)問及倫理風(fēng)險(xiǎn)。監(jiān)管部門通常面臨審核力量不足的問題。如果申報(bào)的是領(lǐng)域內(nèi)第一款藥物，監(jiān)管方面關(guān)注的細(xì)節(jié)會(huì)更多，企業(yè)申請被駁回的可能性也更大。

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