主治醫(yī)生沒想到蔡磊病程發(fā)展得這么快但不希望大家談“漸凍”色變(6)

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2024-03-02 13:45:22 每日經(jīng)濟(jì)新聞

因此，一款國內(nèi)患者用得起的漸凍癥新藥一直是臨床急需。樊東升告訴記者，由于蔡磊的奔走呼吁，近年來國內(nèi)漸凍癥藥物研發(fā)大大加速，目前有7—8款藥物即將啟動(dòng)臨床研究，未來3至5年，全球范圍內(nèi)可能會(huì)陸續(xù)出現(xiàn)一些獲批新藥，其中肯定會(huì)有誕生于中國的藥物。

而神濟(jì)昌華正在進(jìn)行IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）患者招募的SNUG01被認(rèn)為是種子選手之一。資料顯示，首例接受同情給藥的患者是遺傳基因突變導(dǎo)致的漸凍癥，病情進(jìn)展相對(duì)較快，但在長達(dá)6個(gè)月的用藥觀察后，其電生理監(jiān)測結(jié)果有所好轉(zhuǎn)，病情進(jìn)展顯著延緩，并且基本可以排除安慰劑效應(yīng)（患者因?yàn)樾睦碜饔酶惺艿降牟∏榫徑猓┑挠绊?。目前，還有3位患者正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

圖片來源：神濟(jì)昌華官網(wǎng)

“就目前的研究看，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞不會(huì)在瞬間再生，所以我們不奢望能逆轉(zhuǎn)漸凍癥，只要能把病情穩(wěn)住不發(fā)展，就已經(jīng)是天大的進(jìn)步了。所以，要實(shí)現(xiàn)的第一步是讓病情慢下來，第二步是讓病情停下來。現(xiàn)在SNUG01似乎讓首例患者停下來了，這絕對(duì)是突破性的?！?/p>

樊東升告訴記者，對(duì)于漸凍癥這類病因不明、暫無特效藥的罕見病，要找到有用的藥，必須“英雄不問出處”，既可以是像SNUG01這樣基礎(chǔ)研究充分、作用機(jī)制相對(duì)清楚，需要在臨床上進(jìn)行驗(yàn)證的創(chuàng)新藥物；也可以是像藿苓生肌、參蓉顆粒等經(jīng)過多年臨床使用的經(jīng)驗(yàn)方，在看到效果后再探討機(jī)制。

值得期待的是，中國科學(xué)家在基礎(chǔ)科研方面的能力已經(jīng)達(dá)到國際水平，中國作為人口大國，在罕見病藥物研發(fā)方面享有很大的人口紅利，中國罕見病藥物的未來值得期待。不過，這需要以臨床設(shè)計(jì)水平提高為基礎(chǔ)。

“臨床研究不是說找?guī)讉€(gè)病人用藥看一看就行了，而是要通過臨床研究把基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化成獲批藥物，其中臨床設(shè)計(jì)思想非常重要。只要我們把罕見病資源用好，把臨床設(shè)計(jì)做好，就能更早地拿到有效證據(jù)，真正實(shí)現(xiàn)彎道超車?！狈畺|升說。

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